Ученые обнаружили ген, защищающий от болезни Альцгеймера 

Был обнаружен ген, который может естественным образом подавлять признаки болезни Альцгеймера в клетках головного мозга человека, согласно исследованиям, проведенным Лондонским университетом королевы Марии. Ученые также разработали новую систему быстрого скрининга лекарств, которые потенциально могут отсрочить или предотвратить заболевание.

Основная проблема при тестировании лекарств от болезни Альцгеймера в клинических испытаниях заключается в том, что у участников должны быть симптомы. Но как только у людей появляются симптомы, обычно бывает уже слишком поздно, чтобы лечение имело существенный эффект, так как многие клетки мозга уже умерли.

Единственный, имеющийся сегодня, способ проверки потенциальных профилактических методов лечения - это выявление участников, которые подвержены более высокому риску развития болезни Альцгеймера, и выяснение того, предотвращают ли испытываемые методы лечения начало заболевания. Эта группа включает людей с синдромом Дауна (DS), у которых есть приблизительно 70-процентный шанс развития болезни Альцгеймера в течение их жизни. Это происходит потому, что дополнительная хромосома 21, которую они несут, включает ген белка-предшественника амилоида, который вызывает раннюю болезнь Альцгеймера.

В исследовании, опубликованном в журнале «Молекулярная психиатрия», учёные брали волосковые клетки у людей с DS и перепрограммировали их, чтобы они превратились в стволовые клетки, которые затем были направлены на превращение в клетки мозга.

При исследовании этих мозговидных клеток исследователи обнаружили, что патология, напоминающая болезнь Альцгеймера, развивается быстро, включая проявление трёх признаков прогрессирования болезни Альцгеймера - амилоидные бляшкообразные поражения, прогрессирующую гибель нейронов и ненормальное накопление белка, называемого тау, внутри нейронов.

Ведущий исследователь, профессор Дин Низетик из Лондонского университета королевы Марии, прокомментировал: «Эта работа представляет собой замечательное достижение, так как это первая клеточная система, которая имеет трио патологий Альцгеймера без какой-либо искусственной избыточной экспрессии генов. Эта система открывает перспективы скрининга новых лекарств, направленных на отсрочку или даже предотвращение болезни Альцгеймера до начала гибели нейронов».

Исследователи показали, что эта система может быть использована в качестве платформы для раннего тестирования лекарств. Они взяли два разных препарата, которые, как известно, ингибируют выработку α-амилоида, проверили их на этих клетках мозга и через шесть недель показали, что они предотвращают возникновение патологии Альцгеймера. Хотя эти два конкретных препарата не прошли клинических испытаний по другим причинам и, следовательно, не подходят для лечения болезни Альцгеймера, команда продемонстрировала принципиальное доказательство того, что система может использоваться на любом лекарственном соединении, и в течение шести недель показывает, действительно ли это у лекарства есть потенциал для дальнейшего исследования.

Команда также нашла доказательства существования естественно функционирующего гена-супрессора Альцгеймера (ген BACE2). Действуя аналогично генам-супрессорам опухоли при раке, повышенная активность этого гена способствует предотвращению/замедлению развития болезни Альцгеймера в ткани головного мозга человека и может в будущем использоваться в качестве биомаркера для определения риска развития заболевания у людей, или как новый терапевтический подход.

Профессор Дин Низетик объяснил: «Хотя это все еще предварительные результаты, система предоставляет теоретическую возможность для дальнейшего развития в качестве инструмента для прогнозирования того, у кого может развиться болезнь Альцгеймера. Идея заключается в том, чтобы выявлять людей с более высоким риском раннего заболевания, прежде чем оно начнется в мозге человека, и учесть возможности индивидуальной профилактики и лечения".

Соавтор работы, профессор Джон Харди из Калифорнийского университета добавил: «Я думаю, что сейчас у нас есть потенциал для разработки новой человеческой модели болезни, которая станет большим шагом вперед».

Доктор Кэрол Бойс, исполнительный директор Ассоциации синдрома Дауна, сказала: «Это впечатляющие результаты чрезвычайно выдающейся группы исследователей и еще один маленький шаг к возможному лечению болезни Альцгеймера. Ассоциация синдрома Дауна рада, что смогла поддержать эту блестящую работу.»

Основными спонсорами проекта были компания Wellcome (Великобритания) и Национальный совет по медицинским исследованиям (Сингапур), при участии Наньянского технологического университета Сингапура, UCL (проф. Джона Харди и проф. Хенрика Цеттерберга) и Академии Sahlgrenska Университета, Гетеборг, Швеция (профессор Хенрик Цеттерберг), а также ряд международных партнеров, в том числе Хорватский институт исследований мозга при Медицинской школе Загребского университета.



Оценка продолжительности жизни, с учетом двадцати четырех факторов

Тест на продолжительность жизни